在剛剛落幕的2024年美國血液學會(ASH)年會上,西湖大學與西湖凝聚體研究團隊憑藉突破性的ProteanFect核酸遞送系統,成功進行了題為"Efficient Generation of CAR-T by the First Coacervate-Based Gene Delivery System"的口頭報告。
創新突破:ProteanFect核酸遞送系統
該遞送系統是西湖大學與西湖凝聚體研究團隊聯合開發的全球首個基於內源蛋白凝聚體的轉染試劑(商品名ProteanFect),作為新一代非病毒、非電轉、非脂質體的轉染試劑,ProteanFect能夠高效轉染多種原代細胞(圖1),為原代細胞和多種難轉染細胞系提供一種全新的解決方案。
ProteanFect核心優勢在於充分發揮凝聚體的天然生物學優勢:ProteanFect蛋白分子能夠在體外與核酸自組裝成高度規律的球體結構,這種自組裝而成的ProteanFect-核酸複合物能夠透過細胞的主動攝入高效進入細胞內,迅速釋放核酸分子,實現基因表達,同時天然降解其餘蛋白。
圖1. ProteanFect轉染人或小鼠原代T細胞24小時後的效果檢測
基於ProteanFect可成功製備mRNA-based CAR-T,並實現在腫瘤治療中的應用(圖2)。 詳情可閱讀 ( https://ash.con fex.com/ash/2024/webprogram/Paper202981. )
圖2. ProteanFect轉染產生的抗CD19 CAR-T細胞的效能指標
這一全球首創的基於凝聚體技術的核酸遞送系統,不僅展示了中國科研團隊在基因遞送領域的創新實力,更為細胞治療帶來了新的技術突破。
圖3. 西湖大學朱佩佩博士在ASH大會現場進行口頭彙報
拓展應用邊界:ProteanFect在多種免疫細胞中的成功驗證
除了對CAR-T細胞的改造,使用者驗證資料進一步印證了ProteanFect在更廣泛免疫細胞治療領域的應用潛力。
在小鼠γδT細胞中,流式細胞術結果顯示EGFP mRNA的轉染效率達到62.3%,而在小鼠原代NK細胞中,熒光顯微鏡觀察同樣呈現出顯著的EGFP表達,這充分證實了ProteanFect在不同型別免疫細胞中的轉染能力(圖4)。這些令人鼓舞的結果不僅擴充套件了ProteanFect的應用範圍,也展現出ProteanFect在多種細胞治療領域實現突破的巨大潛力。
圖4. 使用者反饋ProteanFect在小鼠免疫細胞實現高效轉染
攜手共進,讓創新技術惠及更多科研人員
ASH大會作為全球最具影響力的血液學學術盛會,始終站在細胞治療、基因治療等前沿領域的最前沿。西湖凝聚體此次在ASH大會上展示的研究成果,不僅彰顯了ProteanFect核酸遞送系統在國際舞臺上的創新實力,更昭示了中國生物技術在全球化浪潮中的蓬勃發展。
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