▎藥明康德內容團隊編輯
細胞和基因療法（CGT）因具有“一次治療，永久治癒”的潛力，已成為生物醫藥領域的重要研究方向。藥明康德內容部融資庫資料顯示，即便是在融資環境充滿挑戰的2023年，全球CGT領域融資事件數量依然佔到了總數的23%，融資比例在近5年保持穩健，並且這一趨勢在2024年1月依然得到了延續。此外，今年1月以來，包括（Novartis）、（AbbVie）等在內的大藥企也分別在CGT領域達成高額合作，這無疑反映了業界對CGT領域的持續看好。
作為每年伊始把脈產業風向的盛會，藥明康德全球論壇始終關注CGT的前沿動態。北京時間2024年2月1日，我們將推出1月初在舊金山舉行的“2024藥明康德全球論壇”線上回放版。本次論壇齊聚了投身細胞和基因療法領域的近10位重磅嘉賓，他們就CGT在、神經系統疾病、心血管疾病、眼部疾病等多個領域的挑戰和前景進行了精彩的討論。歡迎掃描下方二維碼，預約觀看嘉賓們的深刻洞見！
▲本次論壇面向全球觀眾免費開放，長按識別上方二維碼，即可申請觀看
亮點一：持續佈局，產業巨擘眼中的時代機遇
全球大型藥企的佈局向來被視為行業的重要風向標。近年來，（Bayer）瞄準細胞和基因治療航道頻頻加碼，2020年建立自有細胞與基因治療平臺，2023年10月又斥資2.5億美元開設細胞療法生產工廠，以加快管線推進。目前，拜耳在細胞和基因療法領域的研發管線涵蓋帕金森病、心衰、罕見病等多個疾病領域，已有7款邁入臨床階段。
拜耳處方藥執行副總裁、細胞與基因治療平臺負責人Wolfram Carius博士是2024藥明康德全球論壇的嘉賓之一。他關注從源頭和整個價值鏈上加速這一領域的創新。相信來自產業巨擘的高瞻遠矚，將讓細胞和基因療法的藍圖更為清晰。
亮點二：開拓技術邊界，“未來之星”劍指廣泛疾病領域
作為管線份額的重要貢獻者和早期研發的主要源頭之一，細胞和基因療法領域的新銳為創新注入了充沛活力。在充滿挑戰的2023年，不少新興公司依舊憑藉著獨特技術和潛在突破性療法，贏得創投界和大型藥企的青睞。其中佼佼者的掌門人也將來到本次全球論壇，將暢談如何釋放細胞和基因療法的潛力。這些公司普遍“師出名門”，科學平臺涵蓋多種前沿技術，有望在廣泛的疾病領域帶來顛覆。
CARGO Therapeutics透過整合豐富的功能和工程元件來開發下一代CAR-T療法，以解決多種耐藥機制，致力於治癒癌症。其聯合創始人，斯坦福癌症細胞治療中心創始主任、T細胞研究先驅Crystal Mackall博士參與了本屆論壇。2023年，CARGO公司先後完成2億美元A輪融資和約2.8億美元的IPO。2024年1月，該公司入選了生物醫藥行業知名媒體網站BioSpace評選的“2024年度新一代生物新銳公司”榜單。
Kate Therapeutics開發基於腺相關病毒（AAV）的下一代基因療法，以治療遺傳性肌肉和心臟病，該公司聯合創始人、總裁兼執行長Kevin Forrest博士也在本屆論壇做了精彩分享。Kate公司的技術平臺開發的功能性衣殼和提供的底物調節能力，有助於解決當前組織特異性遞送和基因調控的關鍵難題。2023年，該公司獲得了5100萬美元A輪融資，並與安斯泰來（Astella Pharma）達成獨家合作。2024年1月，該公司也入選了BioSpace評選的“2024年度新一代生物新銳公司”榜單。
新一代的基因療法能夠在不修改DNA序列的情況下調控基因，Epic Bio是這一領域的先鋒。該公司由師從CRISPR先驅Jennifer Doudna教授的著名生物工程學家亓磊博士建立，基於袖珍Cas蛋白，開發僅單個AAV載體即可裝載的體內基因調控療法，管線覆蓋肌肉、、肺部和肝臟、眼部等多個器官的遺傳性疾病。該公司2022年A輪融資達5500萬美元，近期與吉利德科學旗下Kite公司達成合作。其執行長Amber Salzman博士也出席了本屆論壇，她曾幫助bluebird bio開發基因療法。
亮點三：以時間鑄就輝煌，頂尖風投的遠見卓識
在穿越行業週期的過程中，投資人對於科學和創新的長期價值往往展現出敏銳的洞察和卓越的遠見，他們不僅是初創公司的點金手，更是療法突破的孵化者。2024藥明康德全球論壇上，多位來自領先風投機構的意見領袖用各自的水晶球預見未來，這些機構的投資版圖中普遍涵蓋細胞和基因療法。
作為矽谷最頂尖的風投機構之一，Andreessen Horowitz的投資常被視為業內風向標，根據公開資訊，其2023年的投資中近1/3與細胞和基因療法相關。
作為全球領先生命科學投資機構，諾和控股（Novo Holdings）2023年至少有4筆投資指向細胞和基因療法，其中向兩家新銳分別領投1億美元A輪融資和1億美元B輪擴充套件融資，推進致盲性疾病基因療法和基於下一代編輯工具的CRISPR基因藥物研發。
歐洲領先的生命科學風投公司Forbion深耕行業近20年，2023年新增募資13.5億歐元，管理基金總額達30億歐元。其在2023年領投兩家初創公司，看好基於重組酶的基因編輯療法，以及透過專有AAV遞送大基因的療法。
Patient Square Capital在2023年啟動首期基金，總額達到創紀錄39億美金，隨後即1.5億美元投資一家致力於治療常見的眼科、神經病學和代謝疾病的基因療法公司，以推動基因治療打破罕見病侷限。
在這些投資事件的背後，是投資人對細胞和基因療法領域全景的瞭然於心，以及“創投雷達”對於高潛創新的獨到判斷。 歡 迎掃描下方二維碼預約觀看“2024藥明康德全球論壇”線上回放版，屆時您將進一步聆聽到嘉賓們的更多獨特見解！
▲本次論壇面向全球觀眾免費開放，長按識別上方二維碼，即可申請觀看。
除了CGT，本屆論壇的內容還涵蓋了許多其它行業高度關注的話題。“2024藥明康德全球論壇”共將雲集生態圈30多位重磅嘉賓，設立多個專題，共同把脈產業創新全景、思考慢病管理、洞悉新分子和下一代技術的無限可能。以下為本次論壇的完整議程，歡迎掃碼註冊觀看！
參考資料：（可上下滑動檢視）
[1] Approved Cellular and Gene Therapy Products. Retrieved December 5, 2023 from https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products
[2] Gene, Cell, + RNA Therapy Landscape Report Q3 2023 Quarterly Data Report. Retrieved December 5, 2023, from https://asgct.org/global/documents/asgct-citeline-q3-2023-report.aspx
[3] 拜耳建立細胞和基因治療平臺，加速處方藥創新. Retrieved December 6, 2023 from https://www.bayer.com.cn/zh-hans/594
[4] Bayer Opens First Cell Therapy Manufacturing Facility to Advance Regenerative Medicines on a Global Scale. Retrieved December 6, 2023, from https://www.bayer.com/en/us/news-stories/bayer-opens-first-cell-therapy-manufacturing-facility
[5] Development Pipeline. Retrieved December 6, 2023 from https://www.bayer.com/en/pharma/development-pipeline
[6] Bayer transforms pharma business through breakthrough innovation in healthcare . Retrieved December 6, 2023 from https://global.chinadaily.com.cn/a/202101/15/WS60010e37a31024ad0baa2e03.html
[7] Kriya Announces $150 Million Addition to its Series C, Bringing Total Round to over $430 Million to Further its Mission of Delivering Gene Therapies for Prevalent Diseases
Kriya Announces $150 Million Addition to its Series C, Bringing Total Round to over $430 Million to Further its Mission of Delivering Gene Therapies for Prevalent Diseases
Kriya Announces $150 Million Addition to its Series C, Bringing Total Round to over $430 Million to Further its Mission of Delivering Gene Therapies for Prevalent Diseases. Retrieved December 6, 2023, from https://kriyatherapeutics.com/news/kriya-announces-150-million-addition-to-its-series-c-bringing-total-round-to-over-430-million-to-further-its-mission-of-delivering-gene-therapies-for-prevalent-diseases/
[8] Novo Holdings leads $100M Series A Financing to Advance Gene Therapies for Blinding Diseases. Retrieved December 6, 2023 from https://novoholdings.dk/news/novo-holdings-leads-100m-series-a-financing-to-advance-gene-therapies-for-blinding-diseases/
本文來自藥明康德內容團隊，歡迎個人轉發至朋友圈，謝絕媒體或機構未經授權以任何形式轉載至其他平臺。轉載授權請在「醫藥觀瀾」微信公眾號留言聯絡我們。其他合作需求，請聯絡[email protected]。
免責宣告：藥明康德內容團隊專注介紹全球生物醫藥健康研究進展。本文僅作資訊交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支援或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。
