瞻觀前沿
一些遺傳性基因缺陷會導致過度的免疫反應，這可能給患者帶來致命傷害。在一項最新研究中，德國科研團隊藉助CRISPR-Cas9基因編輯工具，糾正了這些缺陷，使免疫反應正常化。相關研究論文發表於2日出版的《科學·免疫學》雜誌。
在最新研究中，德國馬克斯·德爾布呂克分子醫學中心研究人員使用CRISPR-Cas9基因編輯工具，成功修復了小鼠和兩名危重嬰兒有缺陷的細胞毒性T細胞(免疫系統)。修復後的T細胞功能正常，小鼠也從FHL中恢復。
研究人員首先改變了小鼠體內的穿孔素基因(FHL患者常有這一遺傳缺陷)，使其功能完全喪失或嚴重受損，小鼠出現類似EB病毒感染的症狀。由於有缺陷的細胞毒性T細胞無法消除EB病毒，受影響的B細胞開始瘋狂繁殖，導致免疫反應過度。
隨後，研究團隊從小鼠血液中收集了T記憶幹細胞，即活性細胞毒性T細胞成熟後的長壽命T細胞，使用CRISPR-Cas9基因編輯工具修復其內有缺陷的穿孔素基因，並將校正後的細胞注射回小鼠體內。結果顯示，動物體內的免疫反應減弱，症狀消失。相同策略也適用於兩名患病嬰兒。
圖片來源：攝圖網
技術價值觀察
從產業鏈整體環節來看，不同於其他行業，基因編輯行業上游通常不是企業，而是科研機構、高等院校等研究團隊，這些研究團隊將專利授權給中游的生物科技公司，同時，生物科技公司透過對科研團隊投資以共享專利。中游的生物科技公司可分為兩大類，一類是基因編輯產品供應商，一類是基因編輯技術服務商，產品供應商指試劑盒、病毒載體及核酸序列合成等供應商，技術服務商通常提供相關的技術平臺。下游終端客戶主要包括CRO公司、製藥公司、生物技術公司、科研機構四大類。通常，生物科技公司為這些下游公司提供產品和技術，相應的，下游公司會對生物科技公司進行投資或與其合作以共享產品。
德國科研團隊使用基因編輯工具，成功修復了有缺陷的免疫細胞。因此，從基因編輯產業鏈上看，該技術處於產業鏈的上游環節。
宏觀市場觀察
——全球基因編輯市場規模
近年來，全球基因編輯市場規模快速增長，根據Allied Market Research以及Global Market Research統計，2021年至2022年，全球基因編輯行業市場規模由48.11億美元增長至54.12億美元，2022年同比增速為12.49%。總體來看，行業增速較快，市場規模仍有較大的增長空間。
——全球基因編輯技術重要性凸顯
從基因編輯行業技術的重要性方面來看，根據Statista，全球健康領域技術型別中，CRISPR/Cas9基因編輯技術重要性佔比達到了12.0%，佔比相對較大，表明基因編輯尤其是CRISPR/Cas9基因編輯技術在健康領域中的地位較高，未來具有較大的發展潛力。
——全球基因編輯行業市場規模預測
根據Statista統計，2023年至2030年，全球基因編輯行業市場規模將以22.3%的複合增速進行增長，2023年市場規模約為66.19億美元，到2030年，預計達到360.61億美元。
——多隻科研基金助力基因編輯行業發展
總體來看，我國多隻科研基金均涉及基因編輯相關專案，其中，對基因編輯行業提供最多支援的為國家自然科學基金，根據中國知網，截至2023年9月，我國國家自然科學基金中，共有1469個涉及基因編輯的專案，專案數量遠遠高出其他科研基金。
——基因編輯行業技術發展痛點
我國基因編輯技術發展痛點主要集中在核心技術專利較少、產業鏈不夠完整、商業轉化能力較弱，以及監管措施和倫理規範不夠全面三大方面。具體分析如下表所示：
——基因編輯科研發展方向
從我國基因編輯行業相關科研專案的主題詞來看，CRISPR技術是當前我國基因編輯領域中最熱門的技術，透過統計主要主題詞頻，可以看出，CRISPR出現次數較多，同時，基因編輯另外兩項技術ZFN、TALEN未出現在主要主題的統計列表中，表明其作為主題詞出現的次數低於70次。
中國基因編輯技術賽道熱力圖
根據前瞻產業熱力圖顯示，與基因編輯關鍵技術強關聯的城市叢集主要集中在華南和華東地區，並且以廣東、江西省為重點發展區域，未來佈局基因編輯技術及其他相關技術的發展路徑，極大可能性在於華中華東優先匯入，其中可重點關注廣東省深圳市南山區、江西省宜春市萬載縣所處基因編輯的相關企業，以及該地方對於基因編輯的產業發展投資環境、供給市場的潛力空間。
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更多本行業研究分析詳見前瞻產業研究院《中國基因修飾行業市場前瞻與投資戰略規劃分析報告》。
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