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2024年1月初，禮來（Eli Lilly and Company）和（Novartis）分別與Isomorphic Labs達成研發合作，利用後者的新一代AlphaFold技術，針對多個靶點開發小分子療法。兩項合作總額高達約30億美元。
事實上，隨著創新技術平臺在新藥研發中的作用愈加凸顯，類似於上述的合作和授權交易案例在近年來並不鮮見。根據JP摩根2023報告，在大型藥企近年來的授權交易中，針對技術平臺和新藥發現階段的專案始終佔據最大份額[1]。當前，創新技術 正在革新傳統的藥物開發流程。 根據摩根士丹利（Morgan Stanley）的一項研究 [3] ，僅僅是人工智慧（AI）和機器學習在早期藥物開發成功率方面的適度提高，就可能會在10年內為人類帶來額外50種新療法，這對生物技術行業具有變革性意義。
北京時間2024年2月1日，我們將推出1月初在舊金山舉行的“2024藥明康德全球論壇”線上回放版。論壇中，多家專注於前沿技術平臺領域的公司領導者們就創新技術平臺在新藥研發中的應用進行了深入探討。篇頭提到的獲得禮來和諾華青睞的Isomorphic Labs公司也是本次論壇的座上賓。此外，這些新銳公司中，還有多家在2023年獲得了來自知名風投的融資 ，有的還入選了“2024年度新一代生物新銳公司（NextGen Class of 2024）” 。歡迎掃描下方二維碼預約觀看嘉賓們的精彩洞見！
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隨著AlphaFold2在蛋白質結構預測上的突破，AI技術愈發被視為開發創新藥物的樞紐。在該領域，Isomorphic Labs公司是“風向標”一般的存在。該公司正以AI為先導，重新設想整個藥物發現過程，旨在構建強大的預測性生物模型，以預測藥物的表現，並設計全新的分子結構。透過與Google DeepMind合作，Isomorphic Labs在開發下一代AlphaFold技術方面取得了顯著進展。新版的AlphaFold不僅可預測蛋白質結構，還擴充套件到了小分子和核酸結構。
與此同時，全球多家新銳公司正在致力於探索AI用於新藥研發的更多可能性，拓展疾病治療的範圍。Genesis Therapeutics公司的GEMS（Genesis Exploration of Molecular Space）平臺整合了基於深度學習的預測模型、分子模擬和化學感知語言模型，希望創造具有極高效力和選擇性的“first-in-class”小分子藥物，尤其用於靶向此前不可成藥的靶點。在2023年，該公司曾獲得了2億美元B輪融資。
跨領域的科學技術交融往往能打破常規，加速誕生突破性技術和創新療法。Rezo Therapeutics公司正在踐行這一理念，為新藥開發注入更多可能性。該公司的SSD（Sequence to Systems to Drugs）平臺集成了蛋白質組學、遺傳學、結構生物學和化學生物學，使用複雜的計算方法來建立分子疾病網路“綜合地圖”，旨在快速識別傳統科學方法難以發現的致病蛋白質-基因相互作用，從而開發新的藥物治療靶點。Rezo公司於2022年11月完成7800萬美元A輪融資。2024年1月，Rezo公司還入選了生物醫藥行業知名媒體網站BioSpace評選的2024年度新一代生物新銳公司榜單。
Empress Therapeutics公司同樣融合多種新興技術，開發創新平臺以克服小分子藥物開發中的主要障礙：時間、不確定性。該公司正在“從人體內部尋找最好的藥物”，其專有的Chemilogics平臺正在利用患者臨床資料和體內微生物組的宏基因組（metagenomic）資料，以及AI/機器學習、合成生物學的進步，理解基因如何對人體內的細胞進行”程式設計“，讓它們生產小分子代謝產物，並將其開發為小分子藥物，如此大大提高新藥研發的速度和成功機率。短短兩年時間內，這個團隊不足30人的公司已經發現了15款小分子候選藥物。該公司於2023年6月獲得了著名風投機構Flagship Pioneering的5000萬美元初始投資。
靶向蛋白降解劑（TPD）的出現和快速發展，極大拓展了新藥開發的可能性，對各類疾病的治療可能產生深遠影響。然而，目前的TPD仍然無法降解膜和細胞外蛋白質，它們約佔蛋白質組的40%。EpiBiologics公司專有的EpiTAC平臺即希望解決這一挑戰。該平臺旨在開發基於抗體的靶向療法，針對驅動潛在疾病生物學的膜和細胞外蛋白，這將有望用於治療癌症、自身免疫性疾病、神經系統疾病等。2023年，EpiBiologics公司先後完成A輪及A輪擴充套件融資，融資總額為7300萬美元。
“2024藥明康德全球論壇”齊聚上述這些備受矚目的前沿技術平臺型新銳公司。在專題討論中，他們直面新藥研發的挑戰，暢談技術平臺賦能新藥研發的廣闊前景。歡迎掃描下方二維碼預約觀看！
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除了上述嘉賓，“2024藥明康德全球論壇”還雲集了來自大型藥企、頂尖風投機構、三大疾病領域權威協會的意見領袖，以及新近斬獲大額融資的新銳掌舵人。他們將以前瞻性的視角，把脈產業創新全景、思考慢病管理、洞悉新分子療法和下一代技術的前沿，探索產業創新的無限可能。以下為本次論壇的完整議程，歡迎掃碼註冊觀看！
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參考資料
[1] Q3 2023 Biopharma Licensing and Venture Report . Retrieved Dec 2, 2023, from https://www.jpmorgan.com/content/dam/jpm/commercial-banking/insights/life-sciences/jpmorgan-chase-q3-2023-biopharma-final-ada_v2.pdf
[2] What are the biotech investment themes that will shape the industry?. Retrieved Dec 2, 2023, from https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/what-are-the-biotech-investment-themes-that-will-shape-the-industry
[3] Why Artificial Intelligence Could Speed Drug Discovery. Retrieved Dec 2, 2023, from https://uat.morganstanley.com/ideas/ai-drug-discovery
[4] A glimpse of the next generation of AlphaFold. Retrieved Dec 2, 2023, from https://www.isomorphiclabs.com/articles/a-glimpse-of-the-next-generation-of-alphafold
[5] Rezo, Founded by Renowned UCSF Scientists, Launches with $78 Million Series A to Advance Pipeline of Precision Therapeutics Based on Groundbreaking Integrated Disease Network Mapping Platform. Retrieved Dec 2, 2023, from https://rezotx.com/rezo-founded-by-renowned-ucsf-scientists-launches-with-78-million-series-a-to-advance-pipeline-of-precision-therapeutics-based-on-groundbreaking-integrated-disease-network-mapping-platform/
[6] Flagship Pioneering Unveils Empress Therapeutics to Revolutionize Drug Discovery by Applying the Power of Genetics to Identify Small Molecule Drugs. Retrieved Dec 2, 2023, from https://www.empresstx.com/press/flagship-pioneering-unveils-empress-therapeutics
[7] EpiBiologics Appoints Ann Lee-Karlon as Chief Executive Officer and President, Extends Series A Financing to Over $70 Million. Retrieved Dec 2, 2023, from https://www.epibiologics.com/news-publications/epibiologics-appoints-ann-lee-karlon-as-chief-executive-officer-and-presidentextends-series-a-financing-to-over-70-million
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