圖片來源：攝圖網
2月17日，美股上市公司Iovance Biotherapeutics宣佈，美國食品藥品監督管理局(FDA)加速批准了其浸潤淋巴細胞(TIL)療法AMTAGVI，標誌著晚期黑色素瘤治療領域的一項重大突破。這是全球首款獲批上市的TIL療法，也是細胞療法首次被證明可應用於實體瘤的治療。2月19日晚間，在一場行業會議上，復旦大學附屬腫瘤醫院婦瘤科主任吳小華稱，這是具有里程碑意義的，說明細胞治療實體瘤的路已經走通，下一步就是如何把這條路走得更寬、更廣。
什麼是TIL細胞療法？重慶大學附屬腫瘤醫院院長、教育部智慧腫瘤學醫藥基礎研究創新中心主任、中國抗癌協會第八屆理事會理事徐波表示，TIL細胞療法(腫瘤浸潤淋巴細胞療法)是一種創新性的個體化免疫療法。該療法的核心是提取患者腫瘤組織中的腫瘤浸潤T淋巴細胞，在體外進行培養擴增後回輸至患者體內，這些經過改造的T淋巴細胞能夠識別多種腫瘤抗原，從而實現對實體腫瘤特別是晚期黑色素瘤的有效攻擊。相較於其他T細胞免疫療法(如TCR和CAR-T)，自體TIL療法具有識別廣譜抗原、減少脫靶毒性等獨特優勢。
從Iovance Biotherapeutics的臨床資料來看，接受治療的患者4年總生存率為22.2%。一位行業人士表示，不要小看這22.2%，由於接受治療的患者已處於腫瘤晚期，本身的身體機能就比較差，能取得22.2%的4年總生存率已經非常不容易。吳小華則補充道，在臨床治療上，到治療末期，許多患者已對藥物產生耐藥，對於這部分患者來說，TIL療法的出現給他們提供了新的治療機會，意義重大。
AMTAGVI價格如何？徐波介紹，AMTAGVI單次治療成本高達51.5萬美元，給大多數患者帶來了巨大的經濟負擔，如何提升該療法的可及性和可負擔性成為未來亟待解決的關鍵議題。儘管如此，AMTAGVI的獲批及其在晚期黑色素瘤治療中取得的積極成果，無疑是治療領域的一個重要里程碑，並有望推動整個腫瘤免疫治療技術的發展與進步。
從TIL療法獲批上市回看細胞與基因治療行業發展情況：
——細胞與基因治療(CGT)概念界定
細胞與基因治療是指將外源遺傳物質匯入靶細胞，以修飾或操縱基因的表達，改變細胞的生物學特性以達到治療效果的一種新興治療方式，主要包括細胞治療及基因治療。具體分類如下：
——中國獲批上市細胞與基因治療(CGT)藥品情況
儘管我國早在2000年初就批准了2款CGT藥物上市，但作為較早開發的產品銷量一直不佳。2021年中國首次上市了兩款CAR-T產品，分別由復星凱特及藥明巨諾與海外公司合作引進開發，標誌了新一代CGT藥物在我國的商業化啟程，中國CGT市場逐步與國際接軌。
——中國細胞與基因治療(CGT)主要應用於癌症、罕見病等領域
基因治療能夠透過改變人類基因來治療和預防疾病，在治療遺傳性疾病、腫瘤和某些病毒感染性疾病中顯示出較好的臨床前景，主要應用領域包括癌症、罕見病等。具體應用領域及細胞與基因治療優勢如下：
——中國細胞與基因治療(CGT)仍存在較大的需求空間
在2019年，國家發改委提出面向產業發展基礎良好、競爭力較強的珠三角、長三角、京津冀等優勢區域，推動細胞產業等重點生物醫藥領域集聚發展;2020年，上海市政府釋出《關於推動生物醫藥產業園區特色化發展的實施方案》，提出重點建設以張江生物醫藥創新引領核心區為軸心的“1+5+X”生物醫藥產業空間佈局;2021年，上海市政府釋出《關於促進本市生物醫藥產業高質量發展的若干意見》，提出支援基因治療、細胞治療等高階生物製藥，推廣合同研發生產組織等新模式，鼓勵透過合同生產組織(CMO)或合同研發生產組織(CDMO)方式，委託開展研發生產活動。
在監管規範和政策支援下，國內細胞與基因治療行業有望實現“彎道超車”，提升國內生物醫藥產業的整體創新能力和前沿領域影響力。根據《我國基因治療的現狀與未來》，2021年後，我國細胞與基因治療行業已進入快速發展階段，商業化程序加快，市場規模增速較大。預計到2025年，行業市場規模將增長至17885.3億元。
北京大學基礎醫學院免疫學系教授、中國免疫學會科學普及及教學工作委員會副主任委員王月丹教授指出，TIL療法的成功獲批為實體瘤治療帶來了變革性的機遇，它的廣泛應用潛力、穩定的臨床效果以及廣泛的適用人群預示著細胞免疫治療全產業鏈有望迎來全面整合和規模化發展的新時代。產業鏈涵蓋了上游的細胞分離與培養裝置、試劑及基因修飾技術，以及下游的細胞儲存、運輸、質量控制檢測等相關服務和設施。隨著腫瘤發病率逐年攀升，傳統治療方法受限的情況下，細胞免疫治療為攻克惡性腫瘤提供了重要的新方向。
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更多本行業研究分析詳見前瞻產業研究院《中國細胞與基因治療（CGT）行業市場前瞻與投資戰略規劃分析報告》。
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