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一歲多患兒小腸只剩35釐米,短腸綜合徵創新藥在滬開出全國首方

2024-12-02 21:45:16

12月2日,在上海交大醫學院附屬新華醫院,1歲多的短腸綜合徵患兒小宇(化名)幸運地成為全國首個採用創新藥“替度格魯肽”治療的患者。這款藥物為注射類藥物,這也是該藥在中國國內開出的首張處方。今後,小宇有望告別“輸液袋”。

短腸綜合徵(簡稱SBS)指因各種原因引起廣泛小腸切除或曠置後,腸道有效吸收面積顯著減少,殘存的功能性腸管不能維持患者的營養,並出現以腹瀉、酸鹼/水/電解質紊亂,以及各種營養物質吸收及代謝障礙為主的症候群。2023年9月,短腸綜合徵被納入《第二批罕見病目錄》。

2024年2月,替度格魯肽在中國獲批,適用於治療短腸綜合徵成人和1歲及以上兒童患者,是我國首個短腸綜合徵腸康復的治療藥物,填補了短腸綜合徵領域長期無可使用的腸康復治療藥物的空白。

小宇的接診醫生、上海新華醫院兒消化營養科主任王瑩透露,該藥物的使用頻率要根據患者的個人情況等來定,一般來說是每天一針,但需要經過醫生評估治療療效來最終決定,如果患兒的體重等各項指標在藥物注射下恢復正常,即可出院停藥,也不需要終身用藥。小宇目前治療辦法是每天一針,在藥物研發企業的幫助下,小宇還可以享受到3萬餘元的費用減免。

患兒為超早產兒,目前小腸只剩下35釐米

患兒小宇來自廣西,2023年8月出生,為超早產兒(超早產兒是指女性懷孕不滿28周就分娩出的嬰兒)。出生以來,他因“短腸綜合徵”需要長期的腸道營養支援治療,在院天數已長達330多天。

醫護人員正在照護這名早產患兒。受訪者 供圖

上海交通大學醫學院附屬新華醫院小兒外科教授蔡威介紹,短腸綜合徵患者也常常被稱為“短腸人”,其臨床主要表現為水、電解質代謝紊亂及營養物質吸收代謝障礙相關症狀,病程進展至腸衰竭者可出現重度營養不良、腸衰竭相關性肝病及全身多器官衰竭,甚至危及生命,嚴重影響生活質量,疾病負擔重。

成人短腸綜合徵的常見原發病因有腸繫膜血管疾病、炎症性腸病(特別是克羅恩病)、放射性腸炎、外傷和腸瘻等。嬰幼兒最常見的病因包括壞死性小腸結腸炎、腹裂、腸閉鎖和先天性腸旋轉不良等疾病。

據不完全統計,歐洲SBS患病率約為每百萬人口每年1.4例,美國約為每百萬人口每年10~30例。國內一項系統綜述及薈萃分析得出,我國成人短腸綜合徵患病率約為每百萬人口每年0.73例,短腸綜合徵被納入《第二批罕見病目錄》中。

在小宇出生後,父母曾帶著他輾轉全國多家醫院治療,最後來到上海新華醫院。據家屬透露,在小宇出生不到2個月時,就動了2次腸道手術,小腸只剩下35釐米。正常成人的小腸約有3-8.5米,而短腸綜合徵患者的小腸長度往往小於2米,甚至不到1米。

在腸道手術後,幾乎所有短腸綜合徵患者都需要腸外營養支援治療,從而維持和改善營養需求,尤其對於腸道適應不完全的患者,可能需要終生依賴腸外營養支援。《中國短腸綜合徵患者診療狀況及疾病負擔調研報告2024》資料顯示,接受腸外營養支援治療的患者年平均輸注191天,未成年患者年平均輸注257天。

作為小宇的接診醫生、上海新華醫院兒消化營養科主任王瑩介紹:“此次接受治療的患兒出生時的體重只有830g,生長發育也落後於同齡人,並伴隨腹瀉、脫水、發熱、感染、重度營養不良等多種症狀。目前1歲多,體重只有6.66kg,身高只有64cm。患者轉診到新華醫院後,我們聯合多科室為其制定了診療方案。”

王瑩進一步表示,小宇是替度格魯肽在我國獲批後的首個獲益患者,此前這一藥物在博鰲透過先行先試政策用於患者,從之前的患者用藥經驗來看,有望幫助他擺脫長時段輸液,甚至實現出院迴歸正常生活。“隨著替度格魯肽在臨床的應用,將為更多的短腸綜合徵患者及其家庭帶來新生希望。”

已納入滬惠保國內特定藥品目錄

替度格魯肽在中國獲批前,國內短腸綜合徵患者群體處於“缺乏有效藥物”的治療困境,因此往往只能長期依賴腸外營養支援和靜脈輸注支援。

創新藥替度格魯肽(Teduglutide)曾亮相第六屆進博會。 澎湃新聞記者 李佳蔚 資料圖

蔡威表示,長期腸外營養支援,會引起嚴重的、可能危及生命的併發症,且會在多個方面對生活質量造成影響。此外,短腸綜合徵臨床管理涉及大量的直接和間接經濟成本。例如,未成年患者需要家庭長期在醫院陪同,投入更多照料時間,間接造成父母缺乏足夠精力開展正常社會工作。

當前,我國高度重視罕見病醫療保障工作,致力於降低經濟負擔,讓罕見病患者有藥用、用得到、用得起、用得好。目前替度格魯肽剛獲批,還未納入國家基本醫保。

近年來,在國內,越來越多省份推出的“惠民保”,正加速將罕見病藥物納入其保障範疇之內,進而減輕個人自付負擔,極大地提升了罕見病患者及其家屬的治療信心。然而,短腸綜合徵患者及其家屬對“惠民保”認知度較低,“惠民保”的巨大惠民效益未能得到充分釋放。

如今,替度格魯肽已進入惠廈保、滬惠保、惠梧保、寧惠保、陝西全民健康保等17個省市惠民保。以上海為例,替度格魯肽被納入滬惠保國內特定藥品目錄,被保險人在上海市二級及以上醫院門診或上海市具備銷售藥品資質的藥店經專科醫生開具處方併購買使用藥品治療,最高可報銷藥費70%。

此外,目前藥物的研發企業也啟動了一項創新支付計劃。在此計劃下,如疊加滬惠保,最終符合條件的患者每個月自付在3000多元。“多層次的升級保障體系,從根本上減輕了患者經濟負擔,提升用藥可及性、依從性,讓創新藥物的使用不再遙不可及,讓越來越多人用得起藥。”蔡威說。

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