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精準醫學的快速進展，使得人類面對惡性不再束手無策。一個個新型靶向藥物的上市，恰如魔法子彈一樣於百萬軍中直取癌細胞首級，在大幅度延長生存期的同時不斷提升生存質量。此書出版之際，書中提及的治療血液腫瘤的明星藥物，即BTK抑制劑已經發展到第三代、全球銷售早已超過百億美金，但每一“十億美元新藥分子”的背後，不僅僅是崎嶇艱難，更是科技、資本與人性的博弈。在血色財富積累中，該如何取捨並取得平衡，亦始終是製藥界和使用者之間的矛盾焦點。借一句《大醫精誠》原文共勉之：“所以醫人不得恃己所長，專心經略財物，但作救苦之心，於冥運道中，自感多福者耳。”
——尹哥給《血色財富》寫的推薦語
在國產爛片扎堆上線，外國“大片”群魔亂舞的今天，六年前年上映的電影《我不是藥神》依然如一股清流，可以稱為近些年來最成功的作品之一，文牧野導演以冷峻的鏡頭向我們展示了白血病患者的艱辛與掙扎，同時引發了我們的思考——很多病不是無藥可救，患者往往在多方磋磨中漸漸失去希望。
01
從白血病到癌症，不治之症為什麼“不治”？
不可否認的是，看病難、看病貴是一個依然存在的社會問題，一款藥品從研發到上市：睿智狂熱、悲壯孤獨的“領路人”，默默無聞、任勞任怨的“幕後英雄”，精明算計、唯利是圖的“金主”往往粉墨登場；他們命運交織，折射出創新藥研發過程中那些艱難的權衡與抉擇。
在研發創新藥物的過程中，涉及的利益相關方包括科學家、企業家、投資者、監管機構和患者，他們的利益往往並不一致。這些衝突影響著新藥的研發和應用，同時影響著個人命運和社會價值觀。
現在有這樣一本書不僅闡述了新藥上市如此艱難、新藥如此昂貴的原因，而且探討了以利潤為驅動力的風險投資家是如何塑造醫學未來的。
名記者內森·瓦爾迪採訪大量相關人員，寫成了這本非同凡響的商業傳記《血色財富：抗癌藥背後的利益與夢想》，不僅講述了一個激動人心的故事，還展示了醫學創新所需的不懈專注和非凡努力，以及研究人員、生物製藥公司、投資者和監管機構之間微妙互動的豐富細節。
《血色財富》講述了加利福尼亞州一家生物技術初創公司的一個小團隊發現了一種罕見分子，它們的化合物被稱為BTK抑制劑，似乎對一種惡性白血病有效。當病人開始從臨終關懷的病床上站起來時，團隊知道他們有了大發現。接下來的故事充滿了智慧、悲愴和戲劇性，生動的人物在公司陰謀和曖昧道德的世界中穿梭。本書描述了科學家、醫生和投資者為開發拯救生命的新療法而甘冒一切風險的故事。
總而言之，《血色財富：抗癌藥背後的利益與夢想》以其獨特的視角、翔實的案例和深刻的分析，成了醫藥行業研究的重要作品。正如《科學》雜誌所盛讚的：“本書超越了一般商業傳記的範疇，它引發了關於醫藥創新困境、行業倫理重構、社會共識重塑等方方面面的深刻反思。”它不僅具有高度的學術價值，還具有顯著的實踐意義和社會影響力。透過法莫斯利公司的命運沉浮，我們看到了醫藥創新之路的艱辛與偉大，從而更加深刻地理解了這個行業的複雜性和挑戰性。
02
新的癌症治療方法
美國的一位一線癌症醫生曾這樣向患者們生動地描述這種藥物——他把手指放到電燈開關上：手指就像一種酪氨酸激酶抑制劑藥物，當燈亮時癌細胞在擴散，當他關燈時癌症就停止了；然後這位醫生會把燈的開關貼上膠帶，他說這就像是一種不可逆的抑制劑，這就是這種實驗性新藥的工作原理；然後這位醫生會告訴患者，化療也可以關上燈，但不是用手指或膠帶，而是像使用大錘，這些患者中的許多人已經經歷過大錘，他們很樂意嘗試膠帶。
這個比喻生動詳實的介紹了BTK抑制劑的作用，比起將化療作為一種常規的治療癌症的手段，服用BTK抑制劑顯然更精確，更安全，更容易——風靡全球。
那麼BTK抑制劑到底是什麼呢？人體內有數百種不同的激酶，這些酶在催化細胞發育、訊號傳遞和分裂中起著至關重要的作用。其中一組叫作酪氨酸激酶，這種激酶控制著細胞生長。當這些開關受損時，細胞就會開始不受控制地生長，有時甚至會產生腫瘤。
酪氨酸激酶抑制劑的作用就像它名字所體現的那樣：它阻斷酪氨酸激酶的活性，還會修復損壞的開關。在塞雷拉基因組公司，一小部分化學家開始考慮抑制布魯頓氏酪氨酸激酶（Bruton’s tyrosine kinase）。他們認為這種做法可能有助於治療類風溼性關節炎，這種疾病會使手腳關節疼痛不堪。
布魯頓氏酪氨酸激酶的英文首字母縮寫為BTK。BTK是一種訊號酶，它幫助B細胞發育成功能齊全的細胞，使其可以抵抗感染並進行繁殖。但過度活躍的B細胞有時會過度刺激免疫系統，使免疫系統不再保護身體，而是產生炎症細胞和抗體，攻擊健康的身體組織，導致類風溼性關節炎等自身免疫性疾病。塞雷拉基因組公司的藥物研發人員認為類風溼性關節炎市場有利可圖，並認為阻斷BTK可能是阻止過度活躍的B細胞繁殖從而避免炎症的一種方法。
事實上，科學家們發現當B細胞抵抗病毒或細菌入侵時，會被啟用並繁殖成克隆細胞以對抗病原體。但有時候，這些訊號會被“駭客”攻擊並錯誤地刺激異常B細胞活化，即使沒有威脅，也會導致血液癌，如淋巴瘤和白血病。而一些證據表明，這些突變的惡性B細胞可能依賴於一條穿過B細胞表面蛋白質的訊號通路，即B細胞受體。布魯頓氏酪氨酸激酶在這個B細胞受體訊號通路中發揮作用。或許可以用一種能夠安全結合到BTK並阻斷其在通路中作用的藥物，以此來阻止惡性淋巴瘤細胞的存活和繁殖。
2010年1月，《自然》雜誌上發表了同行評審的論文。該論文詳細描述了各種型別的淋巴瘤是由B細胞受體訊號傳導驅動的，且該過程依賴於BTK活性。他們寫道：“BTK是淋巴瘤細胞存活的關鍵激酶。”
不久後BTK抑制劑藥物伊布替尼上市，並有了一個好聽的名字——億珂。
03
驚天交易
2015年3月的第一個星期一艾伯維公司的岡薩雷斯和法莫斯利公司的羅伯特達成的交易震驚了華爾街，併為生物技術行業的成功設定了新的紀錄。艾伯維同意以210億美元收購法莫斯利醫藥及其唯一的藥物億珂。
這幾乎是不可想象的，因為實際上，艾伯維僅購買了該藥物專利權的一半。強生仍然擁有億珂利潤的50%。帕布羅·勒戈雷塔的藥品特許權投資公司也保留了他從塞雷拉基因組公司購買的億珂收入的一小部分。
蒙特利爾銀行（Bank of Montreal）的亞歷克斯·阿爾法伊（Alex Arfaei）撰寫了一份報告，提出艾伯維“可能支付了過高的價格”。其他分析師將此價格標籤描述為“驚人的”和“天文數字”。《紐約時報》發表了一篇題為《為什麼艾伯維可能支付了過高的價格》的文章，並得出結論：“很難看到艾伯維能從這筆交易中獲得好處。”考慮到與強生的利潤分成，這一交易將一種單一藥物——億珂的估值炒到了超過420億美元。這意味著億珂的價值超過了迦納、約旦和玻利維亞等國家的國內生產總值。
在新一代的百萬富翁中，法莫斯利的高管羅伯特是最大的贏家。他之前甚至從未在生物製藥行業工作過。在過去9年裡，羅伯特把價值5000萬美元的財富押在了這家制藥公司上，而這家公司最初試圖開發針對奪去他兒子生命的癌症的藥物。
交易完成後，羅伯特獲得了初始投資的70倍回報。
不論在哪個行業，35億美元的收益都使他對法莫斯利醫藥公司的下注成了華爾街偉大的交易之一。
不過，有人歡喜有人愁，那些被排除在外並被遺忘的人，他們在法莫斯利醫藥公司獲得的經濟回報較少。像法莫斯利前高管米勒和哈姆迪，他們現在只是企業歷史上出現的名字。
隨著公司最後一次大規模出售的完成，哈姆迪因失去未獲得的股票和出售曾擁有的股票而錯失的財富有了一個明確的數字：8600萬美元。
通過出售大部分法莫斯利醫藥公司股份，羅斯鮑姆錯失了7億美元。
這位華爾街傳奇交易員，法莫斯利醫藥公司的大金主；最後卻成為了億珂最大的競爭對手……
04
億珂的天價交易背後的啟示
羅斯鮑姆和哈姆迪的故事是《血色財富》中最精彩的一段，這裡姑且留一點懸念。
2024年3月5日，“創新藥”一詞首次在中國《政府工作報告》中被提及，這充分表明了國家對研發創新藥的決心及信心。3月24日，中國發展高層論壇專題研討會邀請諾華集團（Novartis）、、阿斯利康（AstraIeneca）等7家醫藥企業的執行長，在1分鐘內“談最重要的建議”。諾華集團執行長萬思瀚（Van Narasimhan）說“要加速創新藥的研發”，百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）執行長博科思（Christopher S.Boerner）呼籲“重新定義創新藥”，中國醫藥集團有限公司董事長劉敬楨建議“完善激勵創新藥發展的體制機制和政策”，武田製藥總裁衛博科（Christophe Weber）表示“保護智慧財產權才能鼓勵創新”……“創新藥”成為發言中的高頻詞。
值得注意的是前面提到的BTK是由中國科學家潘崢嬰首先合成出的。中國從來不缺才華橫溢的科學家。近年來，中國醫藥產業經歷了一場聲勢浩大的創新變革。曾經依賴仿製追隨的本土藥企，現在正紛紛投身於自主創新的浪潮中，在抗癌、糖尿病治療等關鍵領域取得了顯著突破。政府也接連出臺利好政策，從加速審評、完善專利保護，到營造健康的創新生態，全力以赴支援醫藥創新，賦予其騰飛的翅膀。法莫斯利公司的創業歷程與這波瀾壯闊的創新浪潮遙相呼應，它的故事成了一個生動而典型的案例，為中國的醫藥專業人士提供了一面照見自我、借鑑國際經驗的明鏡。
總而言之，正如譯者在《血色財富》的序中總結的：“每一個創新者都必須意識到創新的過程融合了科學、商業、倫理和人性的元素。在醫藥創新領域，永遠記住‘良知’是照亮醫藥創新未來之路的永恆光芒，真正的創新不僅僅是技術上的突破，更是在全球範圍內推動健康公平的一種努力。”
