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最新研究揭示CA患者的死亡率變化趨勢
心臟澱粉樣變（CA）是澱粉樣蛋白沉積並引起器官結構和功能障礙的系統性疾病[1]。目前最常見的引起CA的蛋白為輕鏈型心臟澱粉樣變（AL-CA）和轉甲狀腺素蛋白型心臟澱粉樣變（ATTR-CA）兩類。心衰是CA患者心臟受累的主要臨床表現，早期常表現為射血分數保留的心衰（HFpEF），隨著疾病的進展，可出現左心室收縮功能減低，且心臟受累及程度與患者預後具有顯著相關性[2]。但目前關於CA患者的心衰死亡率和地區差異的流行病學資料還相對匱乏。近期，有研究調查了20多年間美國CA患者心衰死亡率及差異，研究結果在美國芝加哥舉行的美國心臟協會科學年會（AHA 2024）上公佈，為CA的規範化管理策略制定提供了資料支援。
美國CA患者心衰死亡率趨勢與差異研究
在這項回顧性研究中[3]，研究人員利用美國疾病控制與預防中心（CDC）的，篩查了1999年至2020年期間因心衰導致死亡的CA患者，計算了每10萬人的年齡調整後的死亡率（AAMR），並比較了不同種族和民族之間的死亡率差異。此外，研究人員還利用對數線性迴歸模型評估了死亡率的時間變化，即年度百分比變化（APC）。
研究結果顯示，從1999年至2020年期間，因心衰導致死亡的CA患者人數達到了9526人，年齡調整後的死亡率從1999年的0.09上升到2020年的0.27。儘管在一般人群中因心衰導致的年齡調整後的死亡率在同時段略有下降（平均APC為-0.4%，p=0.003），但在CA患者中，與心衰相關的死亡率卻呈現出逐漸上升的趨勢，尤其是在2013年至2020年期間，這一上升速度顯著加快（APC為+13.3%，p<0.001）。
研究進一步發現，心衰死亡率在不同地區、性別及種族間存在明顯的差異性。具體而言，城市地區的死亡率相較於農村地區更高，且男性患者的死亡率普遍高於女性。從時間趨勢來看，1999年至2013年間，男性的死亡率呈現出穩步上升的趨勢，APC為+0.8%（p=0.003），而到了2013年至2020年期間，這一增長勢頭顯著加速，APC躍升至+13.8%（p<0.001）。對於女性而言，儘管1999年至2013年期間心衰死亡率相對穩定，APC為-1.0%（p=0.300），但在2013年至2020年間也出現了顯著增長，APC達到+10.8%（p<0.001）。
在種族方面，黑人群體的心衰死亡率最高，AAMR為0.33，緊隨其後的是白人（AAMR為0.10）、亞裔/太平洋島民（AAMR為0.06）以及美國印第安人（AAMR為0.04），如圖1。
圖1：1999年至2020年期間美國CA患者心衰死亡率趨勢與差異[3]
該研究揭示了CA的心衰死亡率趨勢及在不同人群中的差異。這些發現不僅為我們提供了有關這一疾病負擔的重要資訊，也為我們制定針對性的預防和治療策略提供了資料支援。研究人員分析，近年來CA的心衰死亡率的上升可能與臨床醫生對CA的認識提高和新的診斷手段的可及性增加有關，如99Tcm焦磷酸鹽（99Tcm-PYP）核素顯像等。
提高CA的早期識別，如何做到？
由於CA患者常多系統受累，臨床表現缺乏特異性，因此，漏診、誤診及延遲診斷率較高，導致臨床上許多患者確診時已出現心衰症狀，病情較重且預後差。以ATTR-CA為例，有研究報道，其中位生存期僅為2～6年[4]，且多數患者死亡為心源性死亡，包括猝死和心衰。因此，提高疾病的臨床早期識別率及檢出率至關重要。
做好CA的早期診斷需要臨床醫生提高警覺性、綜合運用輔助檢查以及加強跨學科合作。在接診時臨床醫生應詳細詢問患者的臨床症狀及既往病史。與此同時，臨床醫生應熟悉ATTR-CA的“警示徵”，如老年心衰但左心室射血分數（LVEF）正常或接近正常、左心室無擴大但室壁增厚、心電圖提示肢體QRS低電壓等。對於具有1條及以上“警示徵”特徵的患者，應考慮ATTR-CA的可能性並按診斷流程以明確診斷[2]。對懷疑CA的患者，應完善心電圖、超聲心動圖、心臟磁共振（CMR）檢查及單克隆免疫球蛋白（血清/尿蛋白免疫固定電泳及血清遊離輕鏈檢測）等檢查。此外，99Tcm-PYP核素顯像檢查有助於診斷，當99Tcm-PYP核素顯像2級或3級時結合血液學檢查結果，可考慮診斷ATTR-CA[2，5]。對於存在診斷疑難的患者應聯合心內科、血液科、放射科等多學科專家進行會診，共同制定診斷和治療方案。確診患者應進行持續的監測和隨訪，以及時根據病情變化調整治療方案。
總結
為了改善CA患者的預後，及時準確的診斷至關重要。加強醫療專業人員對CA的認識，以及開發更精確、更便捷的診斷工具能提高CA的臨床早期識別與檢出。此外，還要針對不同人群制定更加個性化的治療策略，以更好地滿足患者的需求。透過以上這些努力，有望為CA患者帶來更好的預後和生活質量。
參考文獻：
[1].Kittleson MM, et al; American Heart Association Heart Failure and Transplantation Committee of the Council on Clinical Cardiology. Cardiac Amyloidosis: Evolving Diagnosis and Management: A Scientific Statement From the American Heart Association. Circulation. 2020 Jul 7;142(1):e7-e22.
[2]. 中華醫學會心血管病學分會心力衰竭學組，中華心血管病雜誌編輯委員會. 轉甲狀腺素蛋白心臟澱粉樣變診斷與治療中國專家共識. 中華心血管病雜誌，2021，49(04): 324-332.
[3]. Hoang Nhat Pham, et al. Disparities related to amyloidosis and heart failure: A retrospective analysis of US mortality data. AHA. 2024.
[4]. MaurerMS, et al. Tafamidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy: effects on transthyretin stabilization and clinical outcomes[J]. Circ Heart Fail, 2015,8(3):519-526.
[5]. 中國醫師協會心血管內科醫師分會心力衰竭學組,心衰中心心肌病專家委員會,董籲鋼,等. 左心室肥厚診斷和治療臨床路徑中國專家共識2023[J]. 中國迴圈雜誌,2024,39(1):17-28.
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