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短腸綜合徵治療新藥開出首方,多地納入惠民保

2024-12-05 18:42:52

(人民日報健康客戶端記者 劉詩霞 尹薇)12月2日,上海交通大學醫學院附屬新華醫院開出創新藥“替度格魯肽”上市後的首張處方,為一名1歲多的短腸綜合徵患兒進行治療。

替度格魯肽是治療短腸綜合徵的人胰高血糖素樣肽2(GLP-2)類似物,用於治療短腸綜合徵成人和1歲及以上兒童患者。2024年2月23日,替度格魯肽在國內獲批上市,獲批前已透過先行先試政策落地海南博鰲。這名患兒是該藥上市後國內臨床應用的第一位患者。

12月3日,王瑩(右)和團隊一起檢查患兒用藥情況。受訪者供圖

12月3日,上海交通大學醫學院附屬新華醫院小兒消化營養科主任王瑩在接受人民日報健康客戶端記者採訪時表示,本次接受替度格魯肽治療的患兒,出生於2023年8月,因患壞死性小腸結腸炎進行了小腸切除手術和小腸造瘻,剩餘小腸45釐米。後因造瘻口不太通暢,又切除小腸10cm,最終患兒的小腸只剩餘35釐米,腸道有效吸收面積顯著減少,嚴重影響患兒的正常生長需求。該患兒長期依賴鼻胃管泵奶和腸外營養,其生長發育也比較遲緩。

“在這款藥物還未上市之前,短腸綜合徵患者主要靠在醫院透過腸外營養方式維持營養需求。而替度格魯肽可以促進腸道代償,改善腸道對營養物質吸收,減少甚至擺脫腸外營養,恢復腸道自主,提高患兒生活質量。”王瑩說。

王瑩介紹,替度格魯肽的使用頻率為每天一次,皮下注射,一般以三個月為一個療程。後續需要醫生根據患者排便情況、體重增長情況等指標綜合判斷,是否需要進一步用藥治療。

目前,替度格魯肽已納入多地“惠民保”。王瑩補充,替度格魯肽在“滬惠保”的國內特藥目錄中,最高可報銷70%,除此之外,藥物的研發企業也啟動了一項創新支付計劃。如果聯合“滬惠保”和創新支付計劃,患者每月用藥僅需自付三千多元。

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