北京天壇醫院神經外科學中心牽頭的國內首個Vorasidenib（沃拉西德尼，一款靶向藥物）橋接研究中心目前已完成首例患者篩選。該專案主要研究者、北京天壇醫院神經外科學中心任曉輝表示，靶向藥物有望取代放化療成為低級別膠質瘤的首選治療方式。
Vorasidenib是FDA（美國食品藥品監督管理局）批准的首個且唯一一款用於治療IDH突變Ⅱ級膠質瘤的靶向藥物。Vorasidenib中國橋接研究由中國工程院院士、北京天壇醫院神經外科學中心主任江濤牽頭，北京天壇醫院神經外科學中心任曉輝擔任主要研究者，透過進行小規模附加試驗，證明藥物在我國使用的安全性和有效性。
中國工程院院士、北京天壇醫院神經外科學中心主任江濤。醫院供圖
今年，腦膠質瘤在靶向治療方面有了很大突破。4月23日，國家藥監局批准伯瑞替尼腦膠質瘤的適應症，這是全球首個批准上市的用於治療腦膠質瘤的小分子靶向藥物，該藥物由江濤院士帶領團隊歷時數年研發。8月6日，FDA批准首個且唯一一款用於治療IDH突變2級膠質瘤的靶向藥物Vorasidenib。
任曉輝介紹，Vorasidenib中國橋接研究計劃在17家醫院開展，納入58例接受過手術的、年齡在12歲以上的Ⅱ級少突膠質細胞瘤或星形細胞瘤的兒童和成人患者，研究的主要目標是評估Vorasidenib在治療殘留或復發的Ⅱ級膠質瘤患者中的有效性和安全性。
“對於這部分患者來說，靶向藥物有望取代放化療成為低級別膠質瘤的首選治療方式。”任曉輝解釋道，“長期以來，手術和放化療是腦膠質瘤主要治療手段，但由於腫瘤和腦組織互相糾纏，很難透過外科手術徹底切除腫瘤。因此，即使經過手術和放化療，腦膠質瘤的致殘率和致死率仍較高，靶向治療是腦膠質瘤治療的重要方向。”
江濤院士表示，Vorasidenib橋接研究對於中國膠質瘤治療具有深遠意義。一方面，這種藥物為IDH突變型膠質瘤患者提供了新的治療選擇；另一方面，這項研究對於推動中國神經外科臨床研究與國際高水平臨床研究接軌、加速新藥研發等具有很大的推動作用。
